Buena parte de la siguiente información fue adaptada de “Tomar parte en ensayos clínicos, qué necesitan saber los pacientes con cáncer” [Taking part in clinical trials, what cancer patients need to know], publicado por National Cancer Institute.

Los estudios clínicos, también llamados de investigación o experimentos sobre el tratamiento del cáncer, examinan nuevos regímenes y terapéuticas en gente con cáncer. Su meta es encontrar mejores maneras de tratar el cáncer. Los ensayos clínicos en general, buscan responder preguntas científicas específicas a fin de encontrar mejores modos de prevenir, identificar y tratar las enfermedades, así como para optimizar el cuidado global de la gente enferma. Los experimentos clínicos pueden probar muchos tipos de tratamientos y medicamentos novedosos, nuevos métodos quirúrgicos o de radioterapia, combinaciones novedosas de tratamientos o nuevas técnicas como la terapia genética. La búsqueda de tratamientos novedosos comienza en el laboratorio, donde los científicos primero crean y prueban las ideas nuevas. Si un método parece promisorio, el paso siguiente puede ser analizarlo en animales para observar cómo afecta un cáncer en particular en un ser vivo y si posee efectos dañinos. En esta clase de investigación se emplean muchos mamíferos diferentes, desde ratas hasta monos. Uno de los modelos más frecuentes para el cáncer oral es el de la bolsa del carrillo del hámster. Por supuesto, los tratamientos que funcionan bien en el laboratorio o animales no siempre funcionan igual en la gente. Una vez que una modalidad en terapéutica particular muestra eficacia en un modelo animal, entonces puede pasar a la fase de los estudios clínicos con seres humanos. En tales ensayos, los investigadores analizan si los tratamientos promisorios son tan seguros y eficaces como en los ensayos con animales.

Clases de experimentos clínicos
Varios son los diferentes tipos de estudios clínicos sobre el cáncer. Cada tipo está diseñado para contestar distintas interrogantes de investigación:

Ensayos sobre prevención:
¿ Qué métodos pueden evitar que surja un tipo específico de cáncer en personas que antes no habían padecido cáncer?

Estudios de identificación precoz/selección:
¿ Qué nuevos modos hay para encontrar el cáncer antes de que las personas manifiesten síntomas?

Experimentos diagnósticos:
¿ De qué manera las pruebas o los procedimientos nuevos identifican más temprano o con más precisión un cáncer sospechoso?

Estudios genéticos:
¿ Puede servir el tratamiento de transferencia genética para tratar el cáncer?

Ensayos terapéuticos:
¿ Qué nuevos métodos de tratamiento pueden ayudar a las personas con cáncer?
¿ Cuál es la terapéutica más eficaz para la gente con cáncer?

Estudios sobre los cuidados de apoyo y la calidad de vida:
¿ Qué clases de intervenciones pueden mejorar la comodidad y la calidad de vida de la persona con cáncer?
¿ Qué sucede en un estudio clínico?

En un experimento clínico, los pacientes reciben tratamientos novedosos e innovadores, si bien falta probar por completo que funcionen o que estén exentos de peligros. Los doctores investigan cómo afecta un tratamiento a los pacientes, y si ocurren los resultados deseados. Si bien los experimentos clínicos plantean riesgos para los participantes, cada estudio también toma medidas para proteger a los pacientes.

¿ A qué se parece recibir tratamiento en un ensayo clínico?

Cuando Ud. participa en un estudio clínico, recibe su tratamiento en un centro contra el cáncer, un hospital, una clínica y/o el consultorio de un médico calificados para formar parte del estudio. Tales doctores e instituciones tuvieron que presentar un protocolo riguroso de aprobación antes de poder participar en un experimento clínico. Médicos, enfermeras, trabajadoras sociales y otros profesionales de la salud pueden integrar el equipo de tratamiento de Usted, y seguirán de cerca su progreso. Usted puede recibir más pruebas y asistir a más visitas médicas de lo que sucedería si no participase en tal estudio. Usted seguirá un plan de tratamiento recomendado por su doctor, y también podrá tener otras responsabilidades, como llevar una bitácora o llenar formas sobre su salud. Muchos estudios continúan revisando a los pacientes aun después de que concluyen su tratamiento, y no es raro tener visitas de seguimiento obligatorias mucho tiempo después de que el tratamiento terminó. Con un tratamiento nuevo, puede transcurrir algo de tiempo antes de que sea posible comprender por completo sus efectos.

¿ Cómo se lleva a cabo la investigación?

En los ensayos clínicos, tanto los intereses científicos como el bienestar del paciente son importantes. Con la meta de proteger a los pacientes y generar resultados convincentes, la investigación con personas se lleva a cabo de acuerdo con principios éticos y científicos estrictos. Esto incluye:

1. Cada ensayo clínico posee un plan de acción (protocolo) que explica cómo funcionará. El investigador al cargo del estudio, por lo general un doctor, prepara un plan de acción para el ensayo. El protocolo explica qué se llevará a cabo en el estudio y por qué se realizará. Describe cuántas personas participarán, qué características tendrán en común (como la edad, la extensión de la enfermedad, etc.), qué pruebas médicas recibirán y con qué frecuencia, así como el desenlace anticipado del protocolo. Cada doctor que participa en el experimento emplea exactamente el mismo protocolo. Para la seguridad del paciente, todo protocolo tiene que ser aprobado por la organización que patrocina el estudio (como National Cancer Institute) y el comité institucional de revisión (IRB-Institutional Review Board) de cada hospital u otro centro de investigación. Dicho comité, que incluye a personas del público general, clérigos y profesionales de la salud, revisa el protocolo para tratar de garantizar que la investigación no expondrá a los pacientes a peligros extremos o inescrupulosos.

2. Todo experimento recluta a personas diferentes de maneras clave. El protocolo de todo ensayo describe las características que deben tener todos los pacientes en el estudio. Denominados criterios de elegibilidad, dichos lineamientos son distintos de un estudio a otro, según el propósito de la investigación. Pueden incluir la edad, el género, el tipo y la fase del cáncer, y si los pacientes con cáncer ya recibieron tratamiento anticáncer y qué tipos de terapéutica fueron, o si las personas con otros problemas de salud pueden participar. Usar los criterios de elegibilidad es un principio importante de la investigación médica que ayuda a producir resultados confiables. Durante un estudio, ayudan a proteger la seguridad del paciente, de tal modo que las personas que pudiesen sufrir daño por los fármacos u otros tratamientos experimentales no encaren dicho riesgo. Luego que obtener los resultados, también permiten que los doctores sepan qué grupos de pacientes se beneficiarán si se comprueba que la nueva terapéutica en estudio sí funciona. Por ejemplo, un nuevo tratamiento puede operar para un tipo de cáncer mas no para otro, o pudiese ser más eficaz en hombres que en mujeres.

3. Los estudios clínicos sobre el cáncer incluyen investigaciones en diferentes fases. Cada etapa contesta distintas interrogantes sobre la nueva terapéutica.
Los ensayos fase I son el primer paso en el análisis de un tratamiento novedoso en seres humanos. En dichos experimentos, los investigadores buscan el mejor modo para proporcionar un tratamiento nuevo (p.ej., ¿por la boca, mediante goteo intravenoso [IV] o por inyección? ¿Cuántas veces al día?) También intentan establecer si y cómo es posible administrar sin peligro la terapéutica (p.ej., ¿la mejor dosis?); y están atentos tocante a cualquier efecto secundario dañino. Dado que poco se sabe acerca de los posibles riesgos y beneficios en la fase I, dichos experimentos por lo general sólo incluyen a un número limitado de pacientes, entre 15 y 30 años de edad, quienes no se beneficiarían de otras modalidades terapéuticas existentes, conocidas.
Los estudios fase II siguen analizando la seguridad del nuevo tratamiento, y comienzan a valorar qué tan bien opera contra un tipo específico de cáncer. Como en la fase I, sólo participa un número reducido de personas (menos de cien). En general, tales participantes ya han sido atendidos con quimioterapia, cirugía o radiación, pero su tratamiento ha sido ineficaz. Es importante recordar que al comenzar un experimento fase II, aún se ignora si el agente analizado funciona contra el cáncer específico en estudio. En tales ensayos también pueden presentarse efectos colaterales imprevisibles.

Los ensayos fase III se enfocan sobre cómo se compara un nuevo tratamiento con la terapéutica estándar (régimen aceptado actualmente y más usado). Los investigadores desean saber si el nuevo tratamiento es mejor que, igual a o peor que el estándar. En la mayor parte de los casos, los estudios pasan a una valoración fase III sólo después de que el tratamiento exhibe expectativas en las fases I y II. Los ensayos fase III pueden abarcar desde cientos hasta miles de personas, varios centros clínicos, desde personas diagnosticadas recientemente con cáncer hasta otras con enfermedad extensa. En los experimentos fase III, las personas son asignadas aleatoriamente a recibir el tratamiento nuevo o el estándar.

Los estudios fase IV sirve para valorar más la seguridad y eficacia a largo plazo de un tratamiento. Menos común que los fase I, II y III, los experimentos fase IV se efectúan a menudo luego de que se aprobó el uso estándar del tratamiento novedoso.

Los investigadores asignan al azar a los pacientes a un conjunto que recibe el tratamiento nuevo (llamado conjunto terapéutico) o a otro que recibe el régimen estándar (denominado grupo control).

Este método, llamado randomización, ayuda a evitar la predisposición: el que decisiones humanas u otros factores no relacionados con los tratamientos motivo del análisis alteren los resultados del estudio. En algunos ensayos, los investigadores no dicen al paciente si forma parte del conjunto experimental o del control (llamado entonces ensayo ciego). Este método es otra manera de evitar la predisposición, dado que cuando la gente sabe qué medicamento consume, podría cambiar la forma en que reacciona. Por ejemplo, pacientes que saben que siguen un tratamiento nuevo podrían esperar que funcione mejor e informan signos esperanzadores dado que desean creer que se están aliviando. Esto podría sesgar los resultados del estudio al hacer que aparezcan mejor de lo que realmente son.

¿ Cómo proteger a los pacientes? El proceso del consentimiento informado
Este es un concepto legal, regulatorio y ético que forma parte integral de la investigación. En estudios clínicos, es el proceso por medio del cual se provee a un participante potencial toda información relevante sobre el propósito del estudio, sus peligros, beneficios, alternativas y procedimientos. Entonces, dicha persona, en coherencia con sus intereses y circunstancias personales, toma una decisión informada sobre si participa o no. El consentimiento informado aporta a la gente explicaciones activas que les ayudarán a tomar decisiones educadas sobre si comienzan o continúan participando en un experimento clínico. El proceso no concluye con la firma de los documentos del consentimiento informado. Si durante el estudio se descubren nuevos beneficios, riesgos o efectos secundarios, los investigadores tienen que informar a los participantes. Se alienta a éstos para que pregunten en cualquier momento. Antes de estar de acuerdo en participar en un ensayo clínico, los participantes tienen el derecho de saber todo lo que está comprendido en el estudio — incluyendo todos los detalles sobre el tratamiento, las pruebas y los posibles peligros y beneficios. La información debe incluirse en un formato y lenguaje de fácil comprensión.
¿ Por qué son importantes los ensayos clínicos?

En primer término, el cáncer nos afecta a todos, ya sea que lo padezcamos, cuidemos a alguien que lo sufre o nos preocupe padecerlo en el futuro. Los experimentos clínicos contribuyen a nuestra base de conocimientos y el progreso contra el cáncer. Si un nuevo tratamiento exhibe eficacia en un estudio, puede convertirse en un novedoso estándar terapéutico que pueda ayudar a muchos pacientes. Muchos de los tratamientos estándares más eficaces actuales se basan en los resultados experimentales de estudios clínicos previos. Algunos ejemplos son los tratamientos de los cánceres de mama, colon, recto y los de la infancia. Los experimentos clínicos también pueden contestar interrogantes científicas importantes y sugerir los caminos de investigaciones futuras. Debido al progreso hecho mediante los ensayos clínicos, mucha gente tratada por cáncer vive ahora más años. En segundo lugar, los participantes pueden recibir ayuda personal a través de los tratamientos a los que se someten. Reciben atención actualizada de expertos en cáncer, así como un nuevo tratamiento en investigación o la mejor terapéutica estándar disponible para su cáncer. Por supuesto, no hay garantía alguna de que un nuevo tratamiento en estudio u otro estándar producirán resultados adecuados. Asimismo, los tratamientos novedosos pueden plantear riesgos desconocidos. Pero si uno nuevo es eficaz o más útil que otro estándar, los pacientes en el ensayo que lo reciben pudiesen hallarse entre los primeros en beneficiarse. Algunos pacientes reciben sólo el tratamiento estándar y se benefician de él. En el pasado, los estudios clínicos fueron vistos a veces como un último recurso para la gente que no tenía alguna otra opción terapéutica. Hoy, las personas con cánceres comunes eligen a menudo recibir su primer tratamiento en un experimento clínico.
Ensayos clínicos: sopesar los pros y contras
Si bien un estudio clínico es una opción para algunas personas, es una alternativa terapéutica con beneficios y desventajas posibles.

Beneficios probables

Los experimentos clínicos ofrecen cuidado de alta calidad contra el cáncer. Si Ud. participa en un ensayo y no recibe el nuevo tratamiento en estudio, Ud. recibirá la mejor terapéutica estándar. Esto puede ser tan bueno como o mejor que el nuevo método. Si se muestra que un método terapéutico novedoso funciona y Ud. lo recibe, Ud. tal vez se encuentre entre los primeros en beneficiarse. Al considerar los pros y contras de los estudios clínicos, así como sus otras opciones terapéuticas, Ud. desempeña una función activa en una decisión que afecta a su propia vida. Usted tiene la posibilidad de ayudar a otras personas y mejorar el tratamiento anticáncer.
Posibles desventajas

Los nuevos tratamientos en estudio tal vez no son mejores que o incluso tan adecuados como el cuidado estándar. Pueden tener efectos secundarios que los doctores no anticipan o que son peores que los del tratamiento estándar. Aun si un nuevo tratamiento posee beneficios, es probable que no funcione para Usted. Incluso los tratamientos estándares, con eficacia demostrada para mucha gente, no ayudan a todos. Si Ud. recibe un tratamiento estándar en vez de la terapéutica novedosa en estudio, es probable que no sea tan eficaz como el método nuevo.

Los seguros médicos y los proveedores de los diversos procedimientos administrativos encaminados a controlar el costo [managed care] no siempre cubren todos los costos del cuidado del paciente en un estudio. Lo que sí pagan varía según el plan y el estudio. Con el fin de establecer de antemano qué costos es posible que sean pagados en su caso en particular, hable Ud. con su médico, enfermera o trabajador(a) social involucrados en el estudio.
Si Ud. tiene alguna pregunta sobre cómo funcionan los ensayos clínicos, o sus derechos y protecciones, pregunte a su doctor, enfermera o a otros profesionales de la salud.